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Vertex Pharmaceuticalsの1型糖尿病の治療に対する9億5000万ドルの賭けは、天文学的な見返りをもたらす可能性があります

バーテックスファーマシューティカルズ (NASDAQ:VRTX)嚢胞性線維症(CF)の治療において事実上の独占を保持しています。しかし、成功したバイオテクノロジーは、1つの治療分野だけで勝つことに満足しているわけではありません。 Vertexは、アルファ1アンチトリプシン欠乏症(AATD)、ベータサラセミア、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、鎌状赤血球症など、他のまれな遺伝性疾患に加えて、痛みを治療するための薬も開発しています。

現在、Vertexは、これまでで最も野心的な目標である1型糖尿病の治療に目を向けています。同社は火曜日に、1型糖尿病の治療法の開発に専念する株式非公開のSemmaTherapeuticsを9億5000万ドルで買収すると発表した。 Vertexは大きな賭けをしていますが、それは天文学的な見返りがあるかもしれません。

糖尿病は針を高くしてゲージを治します。

画像ソース:GettyImages。





Semmaが1型糖尿病の治療をどのように望んでいるか

1型糖尿病は、膵島のインスリン産生ベータ細胞(ホルモン産生細胞を含む膵臓の領域)が血糖値を正常範囲内に維持するのに十分なインスリンを供給できない場合に発生します。インスリンが1921年に発見されるまで、1型糖尿病は通常致命的でした。

今日、1型糖尿病は、血糖値の綿密なモニタリングとショットまたはポンプによるインスリンの投与によって管理できる慢性疾患です。しかし、眼疾患、糖尿病性網膜症、黄斑浮腫、糖尿病性腎症と呼ばれる慢性腎臓病の一種、糖尿病による神経損傷、心臓発作や脳卒中のリスクの増加など、1型糖尿病患者には依然として重大な健康リスクがあります。



Semma Therapeuticsは、1型糖尿病の管理を超えて、実際に糖尿病を治療することを望んでいます。どのように?バイオテクノロジーは、ヒトの多能性幹細胞(あらゆる種類の細胞に成長できる幹細胞の種類)から作られた幹細胞由来の島(SC島)を生産するプロセスを開発しました。これらのSC膵島は、ブドウ糖レベルを感知し、必要な量のインスリンを生成することにより、ヒト膵臓の天然の膵島と同じように機能します。

SemmaのSC膵島は、1型糖尿病の非ヒト霊長類およびブタに移植されています。このアプローチにより、これらの動物でヒトインスリンが正常に生成され、血糖値が安全に制御されました。さらに、Semmaは、細胞をカプセル化し、患者の免疫系によって拒絶されるのを防ぐ装置を開発しました。

潜在的に巨額の見返りを伴う大きな賭け

Vertexは、Semma Therapeuticsを買収するために、現金備蓄のかなりの部分を費やしています。しかし、この取引は適切なようです。バーテックスのCEO、ジェフ・ライデンは、「この買収は、専門市場で重篤な疾患を持つ人々のための革新的な医薬品を作成するための科学的革新に投資するという当社の戦略と完全に一致しています」と述べています。



現在、1型糖尿病を患っているアメリカ人は約125万人であり、世界中で約2,000万人がこの病気を患っています。 NS American Association of Clinical Endocrinologists(AACE)が実施した研究 1型糖尿病の直接医療費に加えて、収入の損失などの間接費は、年間約144億ドルであると判断しました。しかし、その費用の見積もりは、1型糖尿病のアメリカ人の現在の数に基づいています。 AACEの研究では、米国でのこの病気の有病率は2050年までに3倍になる可能性があると予測されています。

Semmaのアプローチが人間で成功した場合、Vertexの9億5000万ドルの賭けは天文学的な見返りをもたらす可能性があります。 SC膵島細胞治療は、米国だけで年間100億ドル以上の資金を調達し、それでも米国の医療システムに多大な節約をもたらす可能性があります。そして、それは国際的な収入の可能性を含んでいません。

すべてがうまくいけば、Vertexは世界で最も売れている大ヒット作の1つになる新薬を手に入れることができます。ジェフ・ライデンが、VertexがSemmaの買収により、「1型糖尿病のパラダイムを変革する実質的な機会」を見ていると述べたことは驚くべきことではありません。

もちろん、バイオテクノロジーへの投資は、実験的治療が臨床試験で失敗する可能性があるため、常に危険です。 Vertexは、まだ臨床研究に進んでいないバイオテクノロジーでサイコロを振っています。センマの治療法が臨床研究に移行すると仮定すると、成功の確率はまだ非常に低いでしょう。バイオテクノロジーイノベーション協会がまとめた過去のデータによると、フェーズ1の臨床試験を開始した内分泌薬の13%のみがFDAの承認を獲得しています。

Vertexの次は

1型糖尿病の治療に対するVertexの大きな賭けが報われるかどうかを知るまでには何年もかかるでしょう。その間、会社に向かう途中でいくつかの重要な進展があります。

CFにおけるバイオテクノロジーの独占は、2020年3月19日までにVX-445(elexacaftor)、tezacaftor、およびivacaftorの組み合わせのFDA承認が期待されることでさらに強固になる可能性があります。市場研究者EvaluatePharmaは、このトリプルドラッグCFコンボを最も価値のあるパイプラインとしてランク付けしています。正味現在価値が200億ドルの開発中の候補者。

VertexはCF以外でも進歩しています。バイオテクノロジーは、実験的AATD薬VX-814を2つのZ変異を有する患者を対象とした第2相臨床試験に進めることを計画しており、この試験のデータは来年に予定されています。同社はまた、ベータサラセミア、鎌状赤血球症、およびまれな腎疾患であるAPOL1を介した巣状分節性糸球体硬化症(FSGS)を対象とした実験的治療法の初期段階の研究を進めています。



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